Traitement thérapeutique agissant sur le mécanisme de la mucoviscidose
Cette nouvelle thérapie de la mucoviscidose fait renaitre un nouvel espoir dans le cœur des patients et de leurs entourages. Elle agit non pas sur les manifestations cliniques et les complications mais carrément sur le mécanisme de la pathologie. L’essai clinique réalisé par les chercheurs américains sur des patients âgés d’une douzaine d’années et atteints de cette mutation génétique rare a été prometteur. Cette nouvelle molécule a permis d’améliorer leurs fonctions pulmonaires. Elle leur a également permis de prendre un peu de poids.
Cette nouvelle thérapie de la mucoviscidose dénommée Ivacaftor sera développé par le laboratoire vertex Pharmaceutical. Il rejoindra bientôt le marché des médicaments. Mais avant, d’autres essais cliniques sur une population plus large et sur une durée plus allongée devront être réalisés. En France, près de 6 000 patients sont concernés par cette pathologie rare et risquent de la transmettre à leurs générations futures. Actuellement, l’espérance de vie d’un patient atteint de mucoviscidose est de 46 ans si elle était de 7 ans dans les années 60.
SOURCES :
http://www.ladepeche.fr/article/2011/11/04/1208046-mucoviscidose-un-nouveau-medicament-qui-redonne-espoir-aux-malades.html
http://www.viva.presse.fr/Mucoviscidose-un-nouveau_16123.html
